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骨髓增生异常综合征（MDS）是以无效造血和克隆性造血干细胞异常为特点的一组疾病，目前尚无令人满意的治疗方法。氨磷汀是一种磷酸氨基硫醇前体药物，在细胞内去磷酸后释放出游离硫醇，在化疗和放疗过程中可以选择性保护正常组织，其中包括造血干／祖细胞。1997年有人开始试用氨磷汀治疗骨髓增生异常综合征，由于用药剂量、治疗方案和病例的不同，各临床试验间疗效差异较大。本文对氨磷汀治疗MDS的治疗发展经过、治疗方案、单药和联合用药的疗效、用药指征和不良反应等相关内容做一小结。