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目的 观察视网膜母细胞瘤(RB)患者全身化学药物治疗(化疗)联合眼部治疗的临床效果.方法 回顾分析37例56只眼行全身化疗联合眼部治疗的RB患者的生存率、眼球保留率以及病情得到良好控制的情况.病情得到良好控制的标准为:(1)眼部肿瘤缩小乃至消失,肿瘤病灶呈软乳酪样改变或出现钙化和瘢痕化;(2)眼球摘除者未出现眼眶肿瘤复发;(3)临床检查未见肿瘤转移.所有患者均至少有一只肿瘤眼分期为Ⅲ b期或以上并接受化疗.根据肿瘤对化疗的反应情况,一般接受6轮全身化疗,每轮化疗间隔3~4周.化疗药物组成为:长春新碱、环磷酰胺、依托泊甙(VP16)、卡铂.另外,根据情况分别联合激光光凝、冷冻、经瞳孔温热疗法(TTT)、钌106放射敷贴器局部放射治疗以及眼球摘除等眼部治疗.治疗和观察时间2~59个月,平均观察时间为35个月. 结果 除1例双眼发病患者眼球摘除手术后失访外,观察期内30例患者存活,占83.3%;6例患者死亡,占16.6%.30例存活患者的45只肿瘤眼中,肿瘤分期为Ⅰ-Ⅱ期(早期)、Ⅰ-Ⅳ期(中期)和Ⅴ期(晚期)者眼球保存率分别为100%(10只眼)、70.0%(10只眼)和14.3%(21只眼),随访期内病情均得到良好控制.6例死亡患者均为肿瘤分期Ⅳ期以上,最终死于肿瘤脑转移.结论 全身化疗联合多种眼部治疗可以有效地治疗RB。