目的评价益髓生血颗粒治疗β-地中海贫血(简称β-地贫)的临床疗效。方法采用益髓生血颗粒治疗β-地贫患者281例,其中重型β-地贫患者63例[其中重型β-地贫复合血红蛋白E,简称重型(β+E)地贫18例,单纯重型β-地贫45例],中间型β-地贫218例[其中中间型β-地贫复合血红蛋白E,简称中间型(β+E)地贫患者35例,单纯中间型β-地贫183例],疗程3个月,比较281例患者治疗前后血红蛋白(Hb)、红细胞(RBC)、网织红细胞(Ret)、胎儿血红蛋白(Hb F)的变化,对其中147例β-地贫患者治疗前后的中医证候(面色萎黄、头晕目眩、心慌心悸、动则气喘、倦怠乏力、食少纳呆)进行量化评分,并观察临床疗效。结果治疗后四种类型的β-地贫患者Hb、RBC、Hb F水平与治疗前比较均明显提高(P<0.01);除重型(β+E)地贫患者Ret水平无明显变化(P>0.05)外,单纯重型β、中间型(β+E)、单纯中间型β-地贫患者的Ret水平与治疗前比较均明显升高(P<0.01)。治疗后中间型β-地贫患者面色萎黄、头晕目眩、心慌心悸、动则气喘、倦怠乏力、食少纳呆的中医证候量化评分与治疗前比较明显降低(P<0.01);重型β-地贫患者倦怠乏力、食少纳呆、心慌心悸、动则气喘的中医证候量化评分与治疗前比较明显降低(P<0.05或P<0.01)。281例β-地贫患者中有效213例,占75.80%;其中45例单纯重型β-地贫中有效34例,占75.56%;18例重型(β+E)中有效16例,占88.89%;183例单纯中间型β-地贫中有效131例,占71.58%;35例中间型(β+E)中有效32例,占91.43%。结论益髓生血颗粒对不同类型的β-地贫均有显著疗效,患者的临床症状改善与血液指标提高相一致。