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运动神经元病作为一种神经系统慢性致死性变性疾病,目前尚无将其治愈的方法.但自从发现运动神经元病的100多年来,人们就一直与它作斗争,尝试了近百种药物治疗.随着神经科学的发展,对运动神经元病的病因和病理生理学的深人认识,人们对这个难治性疾病的挑战取得了一系列令人瞩目的成绩.当前的主要治疗包括病因治疗、对症治疗和多种非药物的支持治疗.现阶段治疗研究的发展方向包括神经保护剂、抗兴奋毒性药物、神经营养因子、抗氧化和自由基清除剂、干细胞和基因治疗等方面.