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目的 分析复方青黄散治疗骨髓增生异常综合征(MDS)的临床效果、安全性及其与血砷浓度的关系.方法 40例MDS患者给予复方青黄散治疗,于治疗后6、9个月分析临床疗效、安全性及其与血砷浓度的关系.结果 治疗6个月时,血液学进步率32.5%(13/40),总有效率87.5%(35/40).21例患者治疗前依赖输血,治疗后6例(28.5%)完全脱离输血,6例(28.5%)输血量减少50%以上;中性粒细胞由治疗前的(0.50±0.13)×109/L上升到(0.93±0.33)×109/L(t=4.130,P=0.0008),血红蛋白由(71.06±14.82)g/L上升到(80.41±27.35)g/L(t=2.233,P=0.0321),治疗前后血小板计数差异无统计学意义(P>0.05).治疗9个月时,76.2%(16/40)的患者摆脱输血或输血量减少50%以上;血小板计数由治疗前的(45.04±24.38)×109/L上升到(60.65±29.46)×109/L(t=2.241,P=0.0335).40例患者治疗1、3、6个月时消化道不良反应发生率分别为12.5%(5/40)、10.0%(4/40)、5.0%(2/40),均为轻度.12例治疗前肝功能异常患者中,6例治疗后恢复正常,6例明显减轻,无新增肝功能异常病例.10例治疗前心肌酶增高患者中,1例治疗后恢复正常,9例明显减轻,无新增心肌酶增高病例.治疗前后均未见肾功能指标异常病例.患者治疗前血砷浓度(7.71±5.65)μg/L,低于治疗1、3、6个月时血砷浓度[(29.27±9.07)μg/L、(27.79±10.18)μg/L、(31.98±12.55)μg/L,均P0.05).治疗有效组血砷浓度[(33.48±12.56)μg/L]高于无效组[(21.46±6.00)μg/L](t=2.089,P=0.035).治疗第1个月时有12.5%(5/40)的患者发生轻度消化道不良反应,血砷浓度[(16.93±1.80)μg/L]低于未发生不良反应者[(31.78±1.39)μg/L](P<0.0001);治疗3、6个月时消化道不良反应发生率逐渐降低,血砷浓度逐渐提高.结论 复方青黄散治疗MDS疗效显著,消化道不良反应轻微,无需停药,对心、肝、肾脏器功能无损伤.减轻消化道不良反应及维持有效血砷浓度是复方青黄散治疗MDS有效的关键.