背景:自20世纪80年代开始地中海贫血(以下简称地贫)患者输血和定期除铁治疗方法逐渐推广,但该治疗方法需要消耗大量的社会资源得不到广泛应用,近年来随着干细胞研究的不断进步,运用干细胞技术治疗地贫有了新的希望。目的:对地贫的干细胞治疗效果进行综述。方法:第一作者检索1989至2017年Pub Med数据库、中国期刊全文数据库的相关文献,英文检索词"thalassemia,hematopoietic cell transplantation,therapy,stem cell";中文检索词"地中海贫血,干细胞治疗,移植",筛选后最终保留51篇文献。结果与结论:在利用干细胞治疗地贫患者前进行合理的药物预处理治疗以及选择合适的供者来源可以增加移植后的生存率,减少排斥反应和移植物抗宿主病的发生,同时受者年龄以及风险评估等级都是移植过程中的重要参考因素,直接影响干细胞移植的效果。此外选择适合的干细胞治疗类型,改进移植方法,优化药物预处理治疗等移植前预处理方案,减少移植并发症和发生风险,能够提高地贫患者的生存质量。