基因疗法是治疗基因变异引起的先天性遗传疾病和后天获得性疾病以及癌症的新型有效方法。外源基因在细胞中安全、高效、稳定的表达是基因治疗成功的关键,这与基因治疗所使用的载体系统息息相关。基因载体主要分为病毒载体和非病毒载体两大类:病毒载体的转染效率较高,但副作用较大;非病毒载体作为一种新型的基因传递系统,可以弥补病毒载体的缺陷,尽管其转染效率稍逊于病毒载体,但在基因治疗领域具有不可替代的作用。随着纳米技术的出现和蓬勃发展,基于纳米材料的基因载体研究受到越来越多的关注。纳米基因载体具有如下潜在的优势:它制备相对简单,易于对其进行多功能的修饰;具有良好的生物相容性,一般不会引起强烈的机体免疫反应;粒径普遍很小,容易穿过人体的组织间隙而被细胞吸收,基因转运效率较高;可以较有效保护其所携带外源基因,利于基因更高效地表达。本文主要对基于金属、无机非金属、阳离子聚合物和脂质体纳米材料作为基因载体的研究进展进行综述和展望。