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起步自身免疫研发
Alexion制药公司的主要创始人伦纳德·贝尔最初就读于耶鲁医学院，毕业后他继续留在耶鲁大学担任助理教授，同时就职于耶鲁纽黑文医院作为临床住院医师。1992年，33岁的贝尔打算从事一些人体自身免疫学的研究课题，向联邦政府申请了科研资金资助。在一名耶鲁资深医学科学家的帮助下，贝尔如愿以偿地走出了其人生中的重要一步：他离开了耶鲁大学的研究岗位，与几位志同道合者共同成立了Alexion制药公司，开始了自己创业生涯。
刚创建的Alexion公司坐落于康涅狄格州的纽黑文市，贝尔在创立之初就担任了公司的首席执行官和总裁。
起步之初，Alexion主要研发一类被称为C5抑制剂的单克隆抗体药物，它们具有免疫抑制的治疗潜力，可能用于风湿性疾病、银屑病或是心脏病发作时出现的炎症等风湿免疫疾病的治疗。为此，Alexion于1994年建立了一个小型的试验生产基地，用于研究单克隆抗体药物生产技术并生产相应的需要进入临床试验研究的产品样品。
虽然创业之初历经艰难，不过Alexion却因为其主要研究领域而幸运地获得了一笔重要融资。由于免疫抑制疗法是提升器官移植手术中抗排异的关键所在，当时的US Surgical公司为此与 Alexion签订战略合作协定，为Alexion提供了500多万美元的资金用于相关研究。
随后，Alexion陆续和GTI公司、耶鲁大学、俄克拉荷马医学研究基金会、美国国家卫生研究院（NIH）等签署了广泛的合作协议，进一步扩大了研发资金的来源。1995年，Alexion还先后两次获得NIH授予的小企业创新研究计划的资金资助。到了1996年，Alexion在纳斯达克上市，募集了近2000万美元的资金用于进一步的新药研发。
1998年，经历了大量候选化合物的筛选，Alexion的第一个用于治疗自身免疫疾病的单克隆抗体药物eculizumab进入临床试验研究，主要针对的疾病包括类风湿性关节炎和膜性肾病的治疗。在随后几年内，eculizumab的临床研究进一步扩大到各种适应证之中，如狼疮肾炎、银屑病、皮肌炎以及阵发性睡眠性血红蛋白尿症这样的罕见病。另外，Alexion还与P&G公司达成协议共同开发另一个单克隆抗体产品pexelizumab，该产品于1999年开始临床试验研究，主要用于心肺旁路手术中避免心脑血管损伤并预防大出血发生。
随着公司业务运作的日趋成熟，2000年，Alexion将公司总部迁移至康涅狄格州切希尔市。同一年，Alexion以4100万美元的换股方案收购了位于加州的Proliferon公司。Proliferon主要从事单克隆抗体技术开发，它与Alexion的合并有利于提升后者的单克隆抗体生产能力，一方面能保证产品上市前临床试验样品的供应，另一方面也会促进Alexion在研产品在上市后的未来规模化生产过程。
转型“超级罕见病药物”
然而天不随人愿。2002年？2004年，在经历了冗长的临床试验步骤之后，eculizumab的两项临床研究分别显示了对膜性肾病和类风湿性关节炎的治疗效果不佳，这一结果意味着eculizumab将不可能从风湿免疫治疗领域内这两种最重要的疾病中获取利润。随后，祸不单行的是，pexelizumab在临床试验中的表现也不尽人意，最终Alexion与P&G的合作也不得不无果而终。
不过，Alexion也并非一无所获。2006年初，在一项III期临床研究中，eculizumab被证明对治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）具有显著的治疗效果。PNH是一种相当罕见的基因缺陷所导致的疾病，在美国和欧洲仅有约8000至10000名患者，其症状主要表现为重度贫血、凝血或血栓，在eculizumab开发之前没有任何有效的治疗手段问世。
面对这样的结果，Alexion的领导层通过一番深思熟虑后决定重构企业的发展策略—充分发掘Alexion在研产品对这类罕见疾病的治疗潜力，将整个Alexion转型为一个专注于超级罕见病药物开发的企业。这一策略不仅有益于Alexion避开大型制药企业竞争的锋芒，同时也能在临床上找到足够的市场需求来推动企业的发展和成长。根据公司首席执行官贝尔的解释，Alexion主要针对那些死亡率较高同时又是相当罕见的疾病而开发相关产品。这些疾病通常会不被人知且缺乏足够的治疗手段，这使得患者很可能感到绝望。所以，当Alexion开发了相应的治疗用药彻底改变他们的生活之后，所有的人都愿意接受像Alexion那样的高水平的新药创新。
2007年，经历了15年的创业经历之后，Alexion的第一个产品eculizumab以Soliris的商品名同时在美国和欧洲上市，成为了PNH患者的唯一用药选择。与其他药物所不同的是，Soliris的治疗效果十分确切，几乎能对每一位患者产生作用。由此，这一产品也获得了2008年度的盖伦奖。此外，2006年，Alexion在美国罗德岛州的史密斯菲尔德市收购了一个生物制药生产基地，以此确保Soliris的产能。
Soliris的成功上市只是Alexion聚焦超级罕见病战略的第一步。开发更多的适应证，让Soliris用于更多的罕见病治疗才是确保这一产品业绩成长的关键。2008年，Soliris在德国和法国获得用于治疗非典型溶血尿毒症综合征（aHUS）的上市许可。同样地，aHUS也是一种因基因缺陷所导致的非常罕见的疾病，临床上表现为微血管病性溶血性贫血、血小板减少和急性肾功能衰竭等各种致命性症状，相当多的患者不得不通过肾脏移植来寻求治疗。2011年，Soliris在美国和欧盟均获得了治疗儿童和成人aHUS疾病的上市许可，这也是欧美市场上唯一的用于治疗aHUS的医药产品，同样表现出其卓越的治疗效果。
茁壮成长 随着Soliris的日渐成功，Alexion的销售业绩也水涨船高。2007年，也就是Soliris上市的第一年，这个产品销售收入仅仅只有6600万美元左右。到了2012年，Soliris销售收入已经达到11.34亿美元，名副其实地成为了一个重磅炸弹药物。对此，Alexion的股票分别于2011年和2012年入选纳斯达克100和标准普尔500指数，显示了资本市场对这个新兴的生物制药企业的厚爱：此时此刻，Alexion一方面能充分获得来自欧美各国对罕见病药物的政策支持，另一方面也找到了一个几乎没有任何竞争对手的市场空间用以自身发展。
不过值得一提的是，Soliris的销售价格同样吸引人们的眼球。巨大的研发成本与极其有限的患者人群让Soliris的年均费用超过了40万美元，这一产品因此被《福布斯》杂志称为“全球最昂贵的药物”。考虑到患者人数相当稀少，而且Soliris的临床表现的确出色，加之美国奥巴马政府所主导的平价医疗法案也是一个利好消息，大多数的欧美医保支付机构还是愿意为这个产品买单。不过，在英国或是意大利等全民医保的欧洲国家，若想长远维持如此高昂的药品价格也并非是一个轻松的工作。显而易见的是，Alexion需要上市更多的产品，或是在已有产品上有更多的建树，才能实现业绩的长期稳定增长。
然而，Alexion的研发策略与传统制药企业相比存在着根本性的不同。自从Alexion将超级罕见病作为企业发展的基石之后，Alexion逐渐形成了以罕见病适应证为核心而并非以产品为中心的新产品研发思路和商业模式。
从这一点上来说，已经上市数年并为其带来可观销售收入的Soliris，依然是Alexion研发线上的最关键产品。换而言之，通过Soliris在其他罕见病治疗领域内的进一步研究，不仅能为Alexion公司带来更多的销售收益，同时也能缓解这个产品高昂的价格压力。对此，Alexion启动了数项临床试验计划，尝试着将Soliris应用于难治性重症肌无力（RMG），复发性视神经脊髓炎（NMO），移植肾功能延迟恢复（DGF），以及器官移植过程中可能出现的抗体介导的排斥反应（AMR）等。通过这些研究，Alexion希望能延续Soliris此前屡屡成功的发展策略。通过对这些稀有的疑难杂症的治疗来占据独一无二的临床地位。不仅如此，考虑到罹患RMG与NMO的患者数量高于Soliris现有的目标患者总数，这使得Soliris的下一步开拓工作变得更加具有吸引力。
除了Soliris，Alexion显然还需要在其他产品上布局。2011年初，Alexion斥资1亿多美元收购了Taligen公司，获得了数个处于早期研发阶段的眼科产品。随后，在这一年的年末，Alexion又报价约10亿美元收购了Enobia公司。Enobia是一个非上市的新药研发企业，其在研的最重要产品为asfotasealfa（商品名为Strensiq），临床上主要用于治疗低磷酸酯酶症（HPP）。低磷酸酯酶症是一种非常罕见的遗传性疾病，患者通常因为酶功能异常而导致骨骼形成不良最终影响生长。除此之外，Alexion还有数个在研的新药产品进入到了临床阶段，其中的ALXN1007被称为“下一代的Soliris”，同样作为一个用于自身免疫性疾病的单克隆抗体，正在进行胃肠道移植物抗宿主病与抗磷脂综合征的研究。此外，另外两个新产品ALXN1210与ALXN5500也进入到了早期研究的阶段。
新起点
2015年初，经过了20多年的发展，Alexion首次换帅。首席运营官戴维·哈乐尔取代创始人贝尔，成为新一任的首席执行官，贝尔则退居二线继续担任董事长职务。在此之前，哈乐尔曾经主导了Soliris上市和适应证扩张，并将Soliris成功地打入到了全球50多个国家的市场之中。
Alexion的这次掌门人更迭加快了企业的发展速度。2015年5月，哈乐尔发起了Alexion历史上规模最大的并购，通过换股加现金的方式，以84亿美元的报价收购了Synageva公司。Synageva是一家专注于新药研发的企业，旗下主要包括一个即将上市的产品Kanuma用于治疗溶酶体酸性脂肪酶缺乏症，以及其他一些更为早期的研发项目。
值得注意的是，以并购之时的Synageva股价来看，Alexion对Synageva的84亿美元报价相当于124%的溢价，这几乎是医药产业并购史上最高的溢价收购，甚至高于2011年Gilead对Pharmaset的110亿美元并购案的99%的溢价。在当时，Gilead的这次并购曾经引来了业界的巨大争议，直至后来传奇丙肝新药Sovaldi因这次企业并购而诞生，才让整个业界认识到这样的高溢价并购的划时代意义。毫无疑问，为了夯实后续研发线，确保Alexion在超级罕见病领域内取得更为领先的地位，哈乐尔已经下了个豪华的赌注。
在哈乐尔看来，Synageva与Alexion的联姻是一个完美的企业组合：一方面，Synageva在研的产品对Alexion的研发线是一个有益的补充；另一方面，Alexion在超级罕见病中的商业实践经验也将十分有益于Synageva新产品Kanuma的上市和全球市场拓展。除此之外，这次企业并购同样也能带来降本增效等益处，预计到2017年整个公司的成本缩减在1.5亿美元左右。
好消息接踵而至。2015年9月，欧盟批准了Alexion的Strensiq和Kanuma上市，分别用于低磷酸酯酶症和溶酶体酸性脂肪酶缺乏症的治疗，这也是Alexion上市的第二和第三个新药。在此之前的几个月，Strensiq已经在日本获得了上市许可。而在美国，这两个新药因其填补治疗学的空白获得了突破性药物地位而上市在望。这一系列的成就最终让Alexion摆脱了持续8年的依靠单个产品维持销售的历史，进入到更多的罕见病治疗领域当中。
随着业务发展的渐入佳境，Alexion已经成为了罕见病治疗领域内的佼佼者，同时也以数百亿美元的市值成为了资本市场的宠儿。如今，这个新兴的生物制药企业正计划重归故里，在其最初的创始之地美国康涅狄格州纽黑文市兴建新的全球总部并增加300个工作岗位用以满足不断扩张的罕见病治疗市场的需求，而这也正是这个生物制药界后起之秀未来发展的新起点。
Alexion制药公司的主要创始人伦纳德·贝尔最初就读于耶鲁医学院，毕业后他继续留在耶鲁大学担任助理教授，同时就职于耶鲁纽黑文医院作为临床住院医师。1992年，33岁的贝尔打算从事一些人体自身免疫学的研究课题，向联邦政府申请了科研资金资助。在一名耶鲁资深医学科学家的帮助下，贝尔如愿以偿地走出了其人生中的重要一步：他离开了耶鲁大学的研究岗位，与几位志同道合者共同成立了Alexion制药公司，开始了自己创业生涯。
刚创建的Alexion公司坐落于康涅狄格州的纽黑文市，贝尔在创立之初就担任了公司的首席执行官和总裁。
起步之初，Alexion主要研发一类被称为C5抑制剂的单克隆抗体药物，它们具有免疫抑制的治疗潜力，可能用于风湿性疾病、银屑病或是心脏病发作时出现的炎症等风湿免疫疾病的治疗。为此，Alexion于1994年建立了一个小型的试验生产基地，用于研究单克隆抗体药物生产技术并生产相应的需要进入临床试验研究的产品样品。
虽然创业之初历经艰难，不过Alexion却因为其主要研究领域而幸运地获得了一笔重要融资。由于免疫抑制疗法是提升器官移植手术中抗排异的关键所在，当时的US Surgical公司为此与 Alexion签订战略合作协定，为Alexion提供了500多万美元的资金用于相关研究。
随后，Alexion陆续和GTI公司、耶鲁大学、俄克拉荷马医学研究基金会、美国国家卫生研究院（NIH）等签署了广泛的合作协议，进一步扩大了研发资金的来源。1995年，Alexion还先后两次获得NIH授予的小企业创新研究计划的资金资助。到了1996年，Alexion在纳斯达克上市，募集了近2000万美元的资金用于进一步的新药研发。
1998年，经历了大量候选化合物的筛选，Alexion的第一个用于治疗自身免疫疾病的单克隆抗体药物eculizumab进入临床试验研究，主要针对的疾病包括类风湿性关节炎和膜性肾病的治疗。在随后几年内，eculizumab的临床研究进一步扩大到各种适应证之中，如狼疮肾炎、银屑病、皮肌炎以及阵发性睡眠性血红蛋白尿症这样的罕见病。另外，Alexion还与P&G公司达成协议共同开发另一个单克隆抗体产品pexelizumab，该产品于1999年开始临床试验研究，主要用于心肺旁路手术中避免心脑血管损伤并预防大出血发生。
随着公司业务运作的日趋成熟，2000年，Alexion将公司总部迁移至康涅狄格州切希尔市。同一年，Alexion以4100万美元的换股方案收购了位于加州的Proliferon公司。Proliferon主要从事单克隆抗体技术开发，它与Alexion的合并有利于提升后者的单克隆抗体生产能力，一方面能保证产品上市前临床试验样品的供应，另一方面也会促进Alexion在研产品在上市后的未来规模化生产过程。
转型“超级罕见病药物”
然而天不随人愿。2002年？2004年，在经历了冗长的临床试验步骤之后，eculizumab的两项临床研究分别显示了对膜性肾病和类风湿性关节炎的治疗效果不佳，这一结果意味着eculizumab将不可能从风湿免疫治疗领域内这两种最重要的疾病中获取利润。随后，祸不单行的是，pexelizumab在临床试验中的表现也不尽人意，最终Alexion与P&G的合作也不得不无果而终。
不过，Alexion也并非一无所获。2006年初，在一项III期临床研究中，eculizumab被证明对治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）具有显著的治疗效果。PNH是一种相当罕见的基因缺陷所导致的疾病，在美国和欧洲仅有约8000至10000名患者，其症状主要表现为重度贫血、凝血或血栓，在eculizumab开发之前没有任何有效的治疗手段问世。
面对这样的结果，Alexion的领导层通过一番深思熟虑后决定重构企业的发展策略—充分发掘Alexion在研产品对这类罕见疾病的治疗潜力，将整个Alexion转型为一个专注于超级罕见病药物开发的企业。这一策略不仅有益于Alexion避开大型制药企业竞争的锋芒，同时也能在临床上找到足够的市场需求来推动企业的发展和成长。根据公司首席执行官贝尔的解释，Alexion主要针对那些死亡率较高同时又是相当罕见的疾病而开发相关产品。这些疾病通常会不被人知且缺乏足够的治疗手段，这使得患者很可能感到绝望。所以，当Alexion开发了相应的治疗用药彻底改变他们的生活之后，所有的人都愿意接受像Alexion那样的高水平的新药创新。
2007年，经历了15年的创业经历之后，Alexion的第一个产品eculizumab以Soliris的商品名同时在美国和欧洲上市，成为了PNH患者的唯一用药选择。与其他药物所不同的是，Soliris的治疗效果十分确切，几乎能对每一位患者产生作用。由此，这一产品也获得了2008年度的盖伦奖。此外，2006年，Alexion在美国罗德岛州的史密斯菲尔德市收购了一个生物制药生产基地，以此确保Soliris的产能。
Soliris的成功上市只是Alexion聚焦超级罕见病战略的第一步。开发更多的适应证，让Soliris用于更多的罕见病治疗才是确保这一产品业绩成长的关键。2008年，Soliris在德国和法国获得用于治疗非典型溶血尿毒症综合征（aHUS）的上市许可。同样地，aHUS也是一种因基因缺陷所导致的非常罕见的疾病，临床上表现为微血管病性溶血性贫血、血小板减少和急性肾功能衰竭等各种致命性症状，相当多的患者不得不通过肾脏移植来寻求治疗。2011年，Soliris在美国和欧盟均获得了治疗儿童和成人aHUS疾病的上市许可，这也是欧美市场上唯一的用于治疗aHUS的医药产品，同样表现出其卓越的治疗效果。
茁壮成长 随着Soliris的日渐成功，Alexion的销售业绩也水涨船高。2007年，也就是Soliris上市的第一年，这个产品销售收入仅仅只有6600万美元左右。到了2012年，Soliris销售收入已经达到11.34亿美元，名副其实地成为了一个重磅炸弹药物。对此，Alexion的股票分别于2011年和2012年入选纳斯达克100和标准普尔500指数，显示了资本市场对这个新兴的生物制药企业的厚爱：此时此刻，Alexion一方面能充分获得来自欧美各国对罕见病药物的政策支持，另一方面也找到了一个几乎没有任何竞争对手的市场空间用以自身发展。
不过值得一提的是，Soliris的销售价格同样吸引人们的眼球。巨大的研发成本与极其有限的患者人群让Soliris的年均费用超过了40万美元，这一产品因此被《福布斯》杂志称为“全球最昂贵的药物”。考虑到患者人数相当稀少，而且Soliris的临床表现的确出色，加之美国奥巴马政府所主导的平价医疗法案也是一个利好消息，大多数的欧美医保支付机构还是愿意为这个产品买单。不过，在英国或是意大利等全民医保的欧洲国家，若想长远维持如此高昂的药品价格也并非是一个轻松的工作。显而易见的是，Alexion需要上市更多的产品，或是在已有产品上有更多的建树，才能实现业绩的长期稳定增长。
然而，Alexion的研发策略与传统制药企业相比存在着根本性的不同。自从Alexion将超级罕见病作为企业发展的基石之后，Alexion逐渐形成了以罕见病适应证为核心而并非以产品为中心的新产品研发思路和商业模式。
从这一点上来说，已经上市数年并为其带来可观销售收入的Soliris，依然是Alexion研发线上的最关键产品。换而言之，通过Soliris在其他罕见病治疗领域内的进一步研究，不仅能为Alexion公司带来更多的销售收益，同时也能缓解这个产品高昂的价格压力。对此，Alexion启动了数项临床试验计划，尝试着将Soliris应用于难治性重症肌无力（RMG），复发性视神经脊髓炎（NMO），移植肾功能延迟恢复（DGF），以及器官移植过程中可能出现的抗体介导的排斥反应（AMR）等。通过这些研究，Alexion希望能延续Soliris此前屡屡成功的发展策略。通过对这些稀有的疑难杂症的治疗来占据独一无二的临床地位。不仅如此，考虑到罹患RMG与NMO的患者数量高于Soliris现有的目标患者总数，这使得Soliris的下一步开拓工作变得更加具有吸引力。
除了Soliris，Alexion显然还需要在其他产品上布局。2011年初，Alexion斥资1亿多美元收购了Taligen公司，获得了数个处于早期研发阶段的眼科产品。随后，在这一年的年末，Alexion又报价约10亿美元收购了Enobia公司。Enobia是一个非上市的新药研发企业，其在研的最重要产品为asfotasealfa（商品名为Strensiq），临床上主要用于治疗低磷酸酯酶症（HPP）。低磷酸酯酶症是一种非常罕见的遗传性疾病，患者通常因为酶功能异常而导致骨骼形成不良最终影响生长。除此之外，Alexion还有数个在研的新药产品进入到了临床阶段，其中的ALXN1007被称为“下一代的Soliris”，同样作为一个用于自身免疫性疾病的单克隆抗体，正在进行胃肠道移植物抗宿主病与抗磷脂综合征的研究。此外，另外两个新产品ALXN1210与ALXN5500也进入到了早期研究的阶段。
新起点
2015年初，经过了20多年的发展，Alexion首次换帅。首席运营官戴维·哈乐尔取代创始人贝尔，成为新一任的首席执行官，贝尔则退居二线继续担任董事长职务。在此之前，哈乐尔曾经主导了Soliris上市和适应证扩张，并将Soliris成功地打入到了全球50多个国家的市场之中。
Alexion的这次掌门人更迭加快了企业的发展速度。2015年5月，哈乐尔发起了Alexion历史上规模最大的并购，通过换股加现金的方式，以84亿美元的报价收购了Synageva公司。Synageva是一家专注于新药研发的企业，旗下主要包括一个即将上市的产品Kanuma用于治疗溶酶体酸性脂肪酶缺乏症，以及其他一些更为早期的研发项目。
值得注意的是，以并购之时的Synageva股价来看，Alexion对Synageva的84亿美元报价相当于124%的溢价，这几乎是医药产业并购史上最高的溢价收购，甚至高于2011年Gilead对Pharmaset的110亿美元并购案的99%的溢价。在当时，Gilead的这次并购曾经引来了业界的巨大争议，直至后来传奇丙肝新药Sovaldi因这次企业并购而诞生，才让整个业界认识到这样的高溢价并购的划时代意义。毫无疑问，为了夯实后续研发线，确保Alexion在超级罕见病领域内取得更为领先的地位，哈乐尔已经下了个豪华的赌注。
在哈乐尔看来，Synageva与Alexion的联姻是一个完美的企业组合：一方面，Synageva在研的产品对Alexion的研发线是一个有益的补充；另一方面，Alexion在超级罕见病中的商业实践经验也将十分有益于Synageva新产品Kanuma的上市和全球市场拓展。除此之外，这次企业并购同样也能带来降本增效等益处，预计到2017年整个公司的成本缩减在1.5亿美元左右。
好消息接踵而至。2015年9月，欧盟批准了Alexion的Strensiq和Kanuma上市，分别用于低磷酸酯酶症和溶酶体酸性脂肪酶缺乏症的治疗，这也是Alexion上市的第二和第三个新药。在此之前的几个月，Strensiq已经在日本获得了上市许可。而在美国，这两个新药因其填补治疗学的空白获得了突破性药物地位而上市在望。这一系列的成就最终让Alexion摆脱了持续8年的依靠单个产品维持销售的历史，进入到更多的罕见病治疗领域当中。
随着业务发展的渐入佳境，Alexion已经成为了罕见病治疗领域内的佼佼者，同时也以数百亿美元的市值成为了资本市场的宠儿。如今，这个新兴的生物制药企业正计划重归故里，在其最初的创始之地美国康涅狄格州纽黑文市兴建新的全球总部并增加300个工作岗位用以满足不断扩张的罕见病治疗市场的需求，而这也正是这个生物制药界后起之秀未来发展的新起点。