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RNA干扰（RNAi）现象被发现广泛存在于植物、果蝇、斑马鱼、小鼠甚至锥虫等大多数真核生物中，它是指在细胞内由双链RNA（double-stranded RNA，dsRNA）介导的降解同源序列的mRNA，从而阻断相应基因表达的生物现象。由于RNAi技术特有的mRNA水平转录后基因沉默作用，其特异性、高效性和靶标选择的广泛性在新药研发领域广受关注，目前已有数种小干扰RNA（small interfering RNA，siRNA）药物进入了Ⅰ~Ⅲ期临床研究，然而siRNA的稳定性、脱靶效应、导入问题等成为阻碍该领域新药研发的最大障碍。如何提高siRNA的稳定性并且有效的进入靶细胞的胞质对递药系统提出了挑战，笔者讨论了siRNA药物特点，并介绍已进入临床研发阶段的RNAi药物的递药系统。