【摘 要】
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目的 分析免疫抑制疗法(IST)和异基因造血干细胞移植(allo-HSCT)治疗儿童再生障碍性贫血(AA)的疗效.方法 对125例在上海儿童医学中心接受治疗的AA患儿的临床资料进行回顾性分
【机 构】
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上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心
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目的 分析免疫抑制疗法(IST)和异基因造血干细胞移植(allo-HSCT)治疗儿童再生障碍性贫血(AA)的疗效.方法 对125例在上海儿童医学中心接受治疗的AA患儿的临床资料进行回顾性分析.结果 125例AA患儿分为重型AA(SAA)(79例)、非重型AA(NSAA)(46例)两组,中位随访25(6～89)个月,两组在发病年龄、性别和随访时间上差异无统计学意义(P值均＞0.05).103例患儿接受IST,22例接受HSCT.SAA组中,接受HSCT者(21例)疗效明显优于接受IST者(58例)(有效率分别为85.7%和53.4%,P＜0.01);IST中,接受抗胸腺细胞免疫球蛋白(ATG)+环孢素(CsA)联合治疗者(47例)与单纯接受CsA治疗者(11例)比较,治愈率(分别为42.6%和27.3%,P=0.499)与有效率(55.3%和45.5%,P=0.555)差异均无统计学意义.NSAA组中,45例接受IST,1例接受HSCT,接受ATG+CsA联合治疗者(11例)其治愈率(36.4%)和有效率(63.6%)与单纯接受CsA治疗者(34例)(分别为32.4%和64.7%)比较,差异无统计学意义(P值均＞0.05).结论 我国儿童AA中,allo-HSCT疗效明显优于IST;对无合适供者的SAA患者,IST仍然是一种有效的治疗方法.
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