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基因治疗是将核酸导入人体细胞来改变基因组成而达到治疗目的的一种治疗战略.核酸是一种编码治疗性蛋白、破坏性蛋白或标记蛋白的双链DNA;它也可以是结合到宿主细胞靶序列上的反义RNA或单链DNA,通过阻滞mRNA或基因启动子来抑制基因的表达.第一个基因治疗产品一问世,很快便得到市场认可,预计该类产品的销售额到2010年将超过450亿美元.