目的评价普萘洛尔不同给药途径治疗浅表型小面积婴幼儿血管瘤的疗效及安全性。方法选取2012年12月至2013年5月的60例浅表型小面积(小于7.0 cm×7.0 cm)婴幼儿血管瘤患儿,随机分为3组,分别采用口服普萘洛尔片剂(口服组,n=20)和3%普萘洛尔凝胶外涂(外涂组,n=20)以及减量口服加外涂普萘洛尔凝胶治疗(口服+外涂组,n=20)。用药1个月后监测血药浓度;随访6个月,动态观察用药部位皮肤、瘤体变化及不良反应;按Achauer法对疗效进行评价。结果 2例因反复上呼吸道感染被迫停止治疗。对完成治疗的58例进行疗效评价:Ⅰ级1例(1.72%),Ⅱ级16例(27.59%),Ⅲ级20例(34.48%),Ⅳ级21例(36.21%)。口服组与口服+外涂组的疗效优于外涂组(P<0.05),口服组与口服+外涂组疗效无统计学差异(P>0.05)。口服+外涂组的血药浓度(21.69±11.48)ng/ml与外涂组(13.32±5.30)ng/ml比较无统计学差异(P>0.05),但均低于口服组[(109.25±16.42)ng/ml,P均<0.05]。不良反应:外涂组1例(5.00%),口服+外涂组1例(5.00%),口服组6例(33.33%)。口服组不良反应发生率高于外涂组和口服+外涂组(P均<0.05)。结论普萘洛尔的不同给药途径治疗浅表型小面积婴幼儿血管瘤,口服联合外涂的疗效优于单纯外涂;口服联合外涂的血药浓度较单纯口服更低,不良反应发生较少,安全性更高。