成功的基因转移是治疗高雪病的关键

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【正】 匹兹堡消息:由于匹兹堡大学研究人员的努力使高雪病(Gaucher’s disease) 的基因替代疗法向现实迈进了一步。遗传研究所的John Barranger领导的科学家们已经成功地运用逆转录病毒媒介物把预防溶酶体贮存障碍的人类基因转移到小鼠体内。高雪病是因一种名叫葡糖脑苷酯酶(GC)的溶酶体酶活性缺乏所致,是脂沉积症的最常见形式,20 000多北美人感染了此病。GC可分解葡糖脑苷脂,后者是衰老血细胞分裂所得的一种脂肪物质。
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