半胱胺用于治疗胱氨酸病

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半胱胺用于治疗胱氨酸病重酒石酸半胱胺,最近已由美国FDA批准口服治疗肾病性胱氨酸病(一种常染色体隐性代谢失调)。胱氨酸病患者,胱氨酸积聚在肾脏、角膜、肌肉和其他组织的溶酶体中形成结晶,从而破坏细胞。此病最常见的类型若不经治疗,通常在2岁以前就会出现肾... Cysteamine is used to treat cystine cysteamine tartrate, recently approved by the U.S. FDA for the treatment of nephrotic cystosis, an autosomal recessive metabolic disorder. In patients with cystine disease, cystine accumulates in the lysosomes of the kidney, cornea, muscle, and other tissues to form crystals that destroy the cells. The most common type of disease without treatment, usually before the age of 2 will appear kidney ...
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