来那度胺治疗难治/复发骨髓增生异常综合征伴环形铁粒幼红细胞患者的效果分析

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目的:研究来那度胺治疗难治/复发骨髓增生异常综合征伴环形铁粒幼红细胞(MDS-RS)的有效率及不良反应.方法:回顾性分析我院2018-06-2019-12接受来那度胺治疗的难治/复发MDS-RS患者.所有患者经足疗程促红细胞生成素、雄激素、环孢素等无效/复发后,均接受了来那度胺10 mg qd 21 d/月≥2个疗程的治疗.采集资料完整患者的治疗前和每个疗程结束后的临床相关信息并分析.结果:共纳入12例患者,男性比例50.0%,确诊时中位年龄为62(43~79)岁.IPSS-R低危比例为75.0%,中危比例为25.0%.来那度胺治疗开始时的中位血红蛋白为71(32~81) g/L,中性粒细胞计数为2.36(1.01~4.05)×109/L,血小板计数为216(160~469)×109/L,随访时间为10(5~15)个月.接受来那度胺的中位疗程数为3(2~13),中位起效时间为2(1~3)个月,总反应率为41.7%(5/12),完全缓解率为16.7%(2/12),总有效患者的中位维持时间为10(7~13)个月.随访期间2例(40.0%)患者复发,随访期末总有效率为25.0%,完全缓解率为8.3%;无效患者中1例死亡,12个月总生存率为91.7%.7例(58.3%)患者出现不良反应,其中4例(33.3%)出现中性粒细胞减少.最常见的非血液学不良反应为水肿(16.7%)及头晕(16.7%).随访期末未发现骨髓纤维化、克隆演变.结论:来那度胺对难治/复发MDS-RS患者有一定疗效,不良反应可耐受.
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