【摘 要】
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目的研究重组腺相关病毒(rAAV)载体介导的dystrophin小基因SMCKA3999治疗DMD模型鼠mdx,从病理和功能观察rAAVSMCKA3999治疗对DMD模型小鼠mdx的疗效.方法以dystrophin小基因SM
【机 构】
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华中科技大学同济医学院附属同济医院神经内科华中科技大学同济医学院附属同济医院病理科，湖北 武汉 430070;华中科技大学同济医学院附属同济医院内科及基因治疗中心；匹兹堡大学分子遗传及生化教研室和基因
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目的研究重组腺相关病毒(rAAV)载体介导的dystrophin小基因SMCKA3999治疗DMD模型鼠mdx,从病理和功能观察rAAVSMCKA3999治疗对DMD模型小鼠mdx的疗效.方法以dystrophin小基因SMCKA3999为目的基因,将SMCKA3999克隆至rAAV并包装成rAAVSMCKA3999,以5×1010病毒颗粒单点注射于DMD模型鼠mdx腓肠肌,基因治疗后4个月及7个月,采用免疫荧光、光镜组织病理、肌电图等方法,从形态和功能观察rAAVSMCKA3999治疗对DMD模型小鼠mdx的疗效.结果rAAVSMCKA3999使肌膜缺失的dystrophin恢复并稳定表达持续7个月以上,肌肉组织病理改变好转,肌病肌电图改变明显改善,疗效持续4个月以上.结论rAAVSMCKA3999能改善mdx小鼠骨骼肌的病理及功能,采用rAAV介导的dystrophin小基因SMCKA3999对Duchenne肌营养不良基因治疗是有希望的治疗方法.
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