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目的:观察多中心Wilson病(WD)患者在中西医结合长期驱铜治疗前后WD综合评定量表(Globle Asessment Scale,GAS)各项目评分的改变并评估其疗效,为建立疗效好、不良反应小的WD长期综合治疗方案提供循证医学依据。方法:参与研究的4个中心共纳入1001例WD确诊患者,随机分成青霉胺(PCA)组、二巯基丁二酸(DMSA)组、肝豆片组和中西医结合组(肝豆片+PCA/DMSA)4组(各组按1︰1︰1︰3平行设计,各组的条件除了治疗方案不同外,其他条件完全相同)。在首次入院时、维持治疗1年时