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自杀基因治疗又称为基因介导的酶前体药物疗法,其机制为将自杀基因转导入肿瘤细胞,其编码的特定酶将无毒或低毒的前药转化为细胞毒性的代谢产物,引起细胞死亡.除这种直接杀伤作用外,还通过"旁观者"效应杀伤邻近或远处未转基因的细胞,显著扩大其杀伤效应.自杀基因治疗在眼科应用于视网膜母细胞瘤、晶状体后囊膜混浊、增生性玻璃体视网膜病变及脉络膜黑色素瘤的治疗,目前大量实验尚属于临床前研究,是一种有前景的治疗方法。