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椎间盘退行性变疾病是临床的常见病和多发病,主要表现为椎间盘突出症、椎体不稳和椎管狭窄等.主要生物化学改变为基质降解、水分丢失、细胞衰老凋亡、加速退变的细胞因子出现等.体内外研究证实早期的基因治疗为延缓、阻止甚至逆转椎间盘退行性变提供了可能,其中选择有效的目的基因和合适的载体是其关键.基因治疗椎间盘退行性变克服了直接注射活性细胞因子短期生物学调节作用的缺点,然而在基因长期持续有效表达及其安全性方面尚存在许多问题有待解决.