【摘 要】
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目的 建立肝特异性G6PC基因纯合缺陷的Ia型糖原累积症(glycogen storage disease Ia,GSD Ia)小鼠模型.方法 通过CRISPR/Cas9基因重组技术使C57BL/6J小鼠受精卵中G6PC基因外显
【机 构】
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100730 中国医学科学院北京协和医学院北京协和医院儿科;北京科信必成医药科技发展有限公司
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目的 建立肝特异性G6PC基因纯合缺陷的Ia型糖原累积症(glycogen storage disease Ia,GSD Ia)小鼠模型.方法 通过CRISPR/Cas9基因重组技术使C57BL/6J小鼠受精卵中G6PC基因外显子2两侧分别插入1个loxP原件,产仔后经鉴定打靶成功的小鼠通过扩繁、兄妹交配及与Alb-Cre小鼠交配,最终产生G6PC-loxP+/+、Alb-Cre共表达的肝特异性G6PC基因2号外显子纯合敲除的GSD Ia小鼠模型.通过监测模型鼠及背景鼠的餐后0～ 12h的血糖来验证模型是否成功.结果 经PCR鉴定F0及F1代小鼠成功于G6PC基因2号外显子两侧插入loxP原件并可稳定遗传;最终成功建立G6PC-loxP+/+、Alb-Cre共表达的GSD Ia小鼠,检测餐后1～12h血糖均低于背景鼠,说明造模成功.结论 应用CRISPR/Cas9基因重组技术及loxP-Cre系统可建立肝特异性G6PC基因缺陷的GSD Ia小鼠,可用于该病的病理研究及药物研发.
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