论文部分内容阅读
杜兴氏肌营养不良(Duchenne muscular dystrophy,DMD)是一种X连锁隐性遗传的进行性肌萎缩疾病,主要由抗肌萎缩蛋白基因缺陷引起.抗肌萎缩蛋白是一种肌纤维膜结构蛋白,在维持肌细胞膜结构完整性中起重要作用.目前此疾病的治疗手段主要有基因治疗、细胞治疗和药理学治疗.针对疾病的根本原因,基因治疗和细胞治疗通过传递正常基因或修正突变基因以及移植正常细胞,如干细胞来进行治疗;药理学治疗则主要针对抗肌萎缩蛋白基因缺陷引起的下游事件,运用各种药物来减缓DMD病理进程,从而改善患者的生活质量,延长寿命.主要概述DMD治疗的最新进展,并分析目前尚存在的问题。