首个治疗罕见胆汁酸合成障碍的新药胆酸巴

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胆酸巴(Cholbam)是一种肝内由胆固醇合成的原发性胆汁酸。胆汁酸促进脂肪的消化和吸收,通过形成混合胶束并促进肠道中的脂溶性维生素的吸收。因胆汁酸合成所需酶的单一酶缺陷可引起合成障碍和过氧化物酶体病,患者由于胆汁酸缺失导致胆汁流量减少,
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