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视网膜母细胞瘤是眼科最常见的小儿胚胎性恶性肿瘤，眼球摘除及外部粒子束放疗等传统治疗方法疗效虽好，却导致患儿丧失眼球或发生严重的并发症。新近一些研究借鉴了小儿其它系统恶性肿瘤的化疗方案，联合中局部治疗方法治疗眼内ＲＢ，以期替代传统的治疗方法。本文回顾了眼内ＲＢ化疗的历史，介绍了新的化疗方案及其适应证，疗效和副作用等情况，并介绍了环孢霉素Ａ在化疗中的使用。