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TDP-43（transactive DNA binding protein 43）是一个多功能的DNA和RNA结合蛋白，在RNA转录、选择性剪接及mRNA稳定性调节等过程中发挥作用［1］。它是大部分额颞叶变性(FTLD)和肌萎缩侧索硬化(ALS)的主要病理学标志，是FTLD和ALS患者残存神经元内泛素化包涵体的特征性成分［2-3］。此外，TDP-43也见于其他神经变性疾病，包括阿尔茨海默病(AD) 、帕金森病［4-5］等。我们拟对TDP-43的生理功能，TDP-43与FTLD、ALS及其他神经变性疾病的关系，以及其在FTLD和ALS发病机制中的作用进行综述。