【摘 要】
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一名遗传失明症患者成为接受CRISPR-Cas9基因疗法直接人体试验的第一人.据英国《自然》网站报道,科学家首次开展临床试验,将CRISPR-Cas9基因疗法直接用于人体,治疗遗传性眼病
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一名遗传失明症患者成为接受CRISPR-Cas9基因疗法直接人体试验的第一人.据英国《自然》网站报道,科学家首次开展临床试验,将CRISPR-Cas9基因疗法直接用于人体,治疗遗传性眼病——莱伯氏先天性黑蒙症(LCA10).他们表示,此试验旨在测试该基因编辑技术移除导致LCA10的基因突变的能力,具有里程碑意义.
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