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目的评价质子治疗儿童常见颅内肿瘤的疗效和安全性。方法检索Web of Science、Embase、Cochrane Library、PubMed和中国生物医学文献数据库,检索截止时间为2016年9月,纳入质子治疗儿童常见颅内肿瘤的临床研究。对纳入的文献进行质量评价,采用MetaAnalyst及STATA12.0进行合并分析,对无法合并的结局指标采用描述性分析。结果11篇研究进入系统评价,9篇为病例系列报告,2篇为非随机对照试验,共纳入接受质子治疗的颅内肿瘤患儿531例,颅咽管瘤2篇(45例),星形细胞瘤2篇(59例),髓母细胞瘤4篇(228例),室管膜瘤2篇(120例),未分病理类型报道1篇(79例)。(1)总生存率(OS):分别有5、10和6篇文献报道了2、3和5年OS。2篇非随机对照试验中,3年OS质子治疗组分别为94.1%和94.0%,光子治疗组分别为96.8%和92.5%;1篇报道了5年OS,质子治疗组和光子治疗组分别为82.0%和87.6%。病例系列报告的文献间存在异质性(I2>50%,P<0.1),亚组采取随机效应模型合并,2、3和5年的OS分别为94%(95%CI:0.90~0.97)、90%(95%CI:0.86~0.93)和87%(95%CI:0.82~0.93)。(2)局部控制率(LC):分别有3、4和2篇文献报道了2、3和5年LC,文献间有异质性(I~2>50%,P<0.1),亚组采取随机效应模型合并,2、3和5年的LC分别为93%(95%CI:0.88~0.98)、86%(95%CI:0.81~0.92)和77%(95%CI:0.70~0.85)。(3)第二原发性恶性肿瘤(SMN):4篇文献报道了1例髓母细胞瘤治疗后并发急性髓细胞性白血病。(4)不良反应:9篇文献报道了不良反应,1篇未进行分级报道,8篇文献(465例)报道了3级以上听力损伤16例,3级以上视力损伤6例,需要激素替代治疗的内分泌功能障碍16例。结论质子治疗儿童颅内肿瘤患者前,尚需高质量、大样本的临床验证。