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多年来的临床及实验研究已证实,化学药物治疗视网膜母细胞瘤(Rb)一方面可以辅助手术及放疗治疗Rb各临床类型,另一方面可防止肿瘤复发及转移,对已有显著播散者似可延长生命。联合应用化疗(环磷酸胺、长春新硷、阿霉素及鞘内注射氨甲喋呤等)、放疗以及某些病例的骨髓移植对Rb已取得一定效果。本文还回顾历史、结合现状,就Rb的研究方法与结果、动物实验模型的新进展及药物的毒副作用等方面进行综述,并预示未来的研究方向。