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目的
探讨脐血间充质干细胞(MSC)联合无关供者外周血造血干细胞(URD-PBSC)移植治疗重型再生障碍性贫血(SAA)Ⅱ型的临床效果和安全性。
方法回顾性分析2010年3月至2015年6月接受脐血MSC联合URD-PBSC移植的11例SAAⅡ型受者的临床资料。11例受者均经血常规、骨髓细胞形态学、骨髓活检和染色体等检查，明确诊断为SAAⅡ型，原发病诊断到移植的时间中位数为49个月(25～194个月)。所有受者经预处理后进行PBSC联合MSC移植，PBSC移植时输注单个核细胞中位数为11.36×108/kg，输注CD34＋细胞中位数为3.46×106/kg；PBSC输注24h后输注MSC，输注MSC中位数为1.41×106/kg。移植后采用环孢素A(或他克莫司)＋短疗程甲氨蝶呤＋吗替麦考酚酯预防移植物抗宿主病(GVHD)。观察受者移植后造血功能重建情况，移植相关并发症发生情况，以及存活状况。
结果移植后，1例受者出现早期移植排斥反应，其余10例受者移植后造血功能均获得重建，未发生输注MSC不良反应。中性粒细胞和血小板植入时间中位数分别为14d(10～23d)和19d(11～38d)。移植后发生Ⅰ度急性GVHD3例，Ⅲ度急性GVHD1例；1例并发广泛性慢性GVHD。发生肺部真菌感染4例，巨细胞病毒(CMV)血症8例，1例发展为CMV肺炎，EB病毒血症6例，出血性膀胱炎3例。随访时间中位数为26个月(8～74个月)，10例受者存活，9例脱离输血，预计5年总体存活率为(90.9±8.7)%，无病存活率为(81.8±11.6)%。
结论脐血MSC联合URD-PBSC移植治疗SAAⅡ型是安全、可行的，移植效果良好。