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目的
探讨单倍型造血干细胞移植治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）的疗效和安全性。
方法回顾性分析2013年1月至2017年9月采用亲缘单倍型移植治疗的17例PNH患者临床资料。
结果17例患者中原发PNH 4例，再生障碍性贫血（AA）-PNH综合征13例。所有患者均以改良白消安+环磷酰胺联合抗胸腺细胞球蛋白（ATG）进行清髓性预处理。G-CSF动员的供者骨髓联合外周血干细胞作为移植物来源。环孢素A+吗替麦考酚酯+短程甲氨蝶呤预防移植物抗宿主病（GVHD）。移植后17例患者均获粒系及巨核系造血重建，粒细胞中位植入时间为移植后12（10~15）d，血小板中位植入时间为移植后14（11~45）d。所有患者在+30 d经植入鉴定证实为完全供者嵌合体。7例患者发生Ⅱ~Ⅳ度急性GVHD，4例发生慢性GVHD。中位随访时间为27.1（8.6~60.4）个月，17例患者中15例存活，2例死亡，死因分别为肺部重症感染和移植相关的血栓性微血管病。3年总生存率为（77.8±15.2）%。
结论对于无完全相合供者的PNH患者，尝试进行单倍型造血干细胞移植有效、安全。