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2009年，利用基因疗法治疗一些罕见疾病给人们带来诸多惊喜。X连锁肾上腺脑白质营养不良是一种致命脑病，患者通常为6～8岁的男童，他们一般在青春期前就会殒命。法国研究人员2009年11月公布研究成果称，他们向2名肾上腺脑自质营养不良患者的造血细胞中引人一种“治疗”基因，使患者病情在2年时间里没有进一步恶化。这是首次通过基因疗法有效治疗一种严重脑病。