【摘 要】
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RNA干扰（RNA interference，RNAi）是生物界普遍存在的一种抵御外来基因和病毒感染的保守进化机制，其本质是siRNA与靶向mRNA特异结合、并由RISC介导其降解，从而阻止mRNA的翻译，导致基
【机 构】
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西安交通大学医学院遗传学与分子生物学系／环境与疾病相关基因教育部重点实验室
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RNA干扰（RNA interference，RNAi）是生物界普遍存在的一种抵御外来基因和病毒感染的保守进化机制，其本质是siRNA与靶向mRNA特异结合、并由RISC介导其降解，从而阻止mRNA的翻译，导致基因沉默。因此，RNAi可以作为基因功能研究、基因治疗等的新工具。但是，随机设计的siRNA之间沉默效应差别很大。如何针对靶基因设计特异、高效的siRNA就成了一个关键的问题。文章对siRNA设计原则的研究进展进行了总结论述。
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