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以欧美为中心，基因治疗被全面开发，特别是在眼科领域，企业间的合作加强，新公司的成立增多。眼部基因的导入比其他领域相对容易，如果成功可避免失明，将极大地提高患者的生活质量（QOL）。美国Spark Therapeutics公司和爱尔兰Genable Technologies公司于2014年3月，在以视网膜萎缩、即将失明的视网膜色素变性症为对象的基因疗法的开发方面展开合作。