腺病毒相关病毒载体的研究进展

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实现基因治疗的关键在于目的基因的高效转移并适度表达,这将直接影响其治疗的效率和安全性.因此,探寻理想的基因转移载体显得尤为重要.腺病毒相关病毒(adeno-associated virus,AAV)是一种缺陷型的单链DNA病毒,既可以转染分裂细胞又可以转染非分裂细胞.AAV在宿主体内以定向整合的方式存在.AAV重组体在细胞内能长期稳定地表达,且在体内不引起明显的病理变化,表明AAV作为基因治疗的载体是安全、有效和可行的.
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