肌萎缩侧索硬化症的新型致病基因及治疗展望

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肌萎缩侧索硬化症是一种渐进性的神经退行性疾病,也是最常见的运动神经元疾病。起因是中枢神经系统内控制骨骼肌的运动神经元退变,导致病人从发病开始2到3年内便会出现进展迅速的肌肉萎缩并最终因呼吸衰竭而死亡。近年来随着基因测序技术的不断发展,该病许多新型致病基因被鉴定出来,其功能研究以及寻找潜在治疗靶点逐渐引起人们关注。
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