目的系统评价中药汤剂/中成药治疗原发性胆汁性肝硬化(PBC)的有效性,以期为临床用药提供参考。方法计算机检索Cochrane Library、Pub Med、中国期刊全文数据库(CNKI)、中文科技期刊全文数据库(VIP)、中国生物医学文献数据库(CBM)、万方医药期刊全文及学位论文数据库,截止日期2014年7月31日。收集公开发表的关于中药汤剂/中成药联合熊去氧胆酸(UDCA)与单用UDCA治疗PBC的随机对照试验(RCT),对纳入的文献进行资料提取和质量评价,采用Rev Man5.0软件进行Meta分析。结果共纳入12篇RCT文献,共计681例患者,其中试验组346例,对照组335例。Meta分析结果显示:在治疗6个月时,总体有效率、症状改善率、肝功能(ALT、ALP、GGT、TBil)、肝纤维化四项等指标,试验组优于对照组,两组比较差异有统计学意义(P值均<0.05);对于免疫学指标(免疫球蛋白A、免疫球蛋白G、抗线粒体抗体、抗线粒体抗体M2亚型),两组比较差异无统计学意义(P值均>0.05)。结论中药汤剂/中成药联合UDCA干预在治疗6个月时能明显改善PBC患者的肝细胞坏死和胆汁淤积指标、肝纤维化程度以及临床症状,但对免疫性学指标改善效果不明显。由于系统评价纳入的RCT和患者数量有限,且存在选择性偏倚和发表偏倚,期待更多大样本、多中心、高质量的随机双盲对照试验提供有效证据。