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MSI2是一种RNA结合蛋白,在人体生理和病理情况下均发挥着重要的作用.MSI2主要表达于神经、造血、胰腺和胃肠组织干细胞内,参与神经系统的发育、细胞增殖分化的调控以及干细胞的生长发育过程,同时,MSI2在实体肿瘤及白血病中异常表达,并参与实体肿瘤及白血病的发生发展.本文通过探讨MSI2的生物学特性及其致病机制,为MSI2作为基因治疗的新靶点提供思路和理论依据.