【摘 要】
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遗传性视网膜营养不良(inherited retinal dystrophies,IRDs)是发展中国家青年人群视力障碍的主要原因,这些疾病呈现不可逆的视觉功能障碍和(或)神经视网膜细胞的丢失,显著影
【基金项目】
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海南省自然科学基金面上项目(编号817347),解放军总医院临床科研扶持基金(编号2017FC-CXYY-3001)
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遗传性视网膜营养不良(inherited retinal dystrophies,IRDs)是发展中国家青年人群视力障碍的主要原因,这些疾病呈现不可逆的视觉功能障碍和(或)神经视网膜细胞的丢失,显著影响患者生活质量。由于眼睛的解剖学可及性和免疫赦免特性,眼科研究一直处于创新的基因治疗和细胞治疗的前沿,这两种疗法均具有作为IRDs患者治疗方法的巨大潜力。群集规则间隔短回文重复序列(CRISPR)和CRISP相关蛋白(Cas)等基因组编辑技术为编辑人类基因组提供了准确和有效的方法,成为治疗IRDs的一个极具前
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