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RNA干扰（RNAi）作为机体自我保护的防御机制，是由双链RNA（dsRNA）诱发的宿主细胞同源mRNA序列特异性降解的过程，是一种转录后的基因沉默现象。其主要优点是：具有高度序列特异性，抑制靶基因表达具有高效性，RNAi效应可在不同细胞间长距离传递和长时间维持，而在某些生物中（线虫等）则具有遗传特性。根据RNAi各种分子特性不同和疾病特征选择合适的进入RNAi途径的分子。