目的观察早期应用尼洛替尼治疗慢性髓性白血病(CML)的疗效及不良反应。方法观察我院2013年11月至2015年8月收治的10例CML患者,使用高杉尖三酯碱和/或羟基脲将白细胞降至20×10~9/L以下后口服尼洛替尼治疗。其中慢性期8例,每日口服尼洛替尼600 mg;加速期2例,每日口服尼洛替尼800 mg。监测患者治疗前后的血液学、细胞遗传学、分子生物学、血液生化学等指标,评价其疗效及不良反应。结果所有患者治疗满3个月时均达到CHR。8例慢性期患者中,7例达到CCyR,1例达到PCyR。2例BCR-ABLIS转录水平<1%,6例>1%而<10%。2例加速期的患者中,1例达到CCyR,1例无细胞遗传学缓解。2例BCR-ABLIS转录水平>1%而<10%。在治疗满6个月的9例患者中,7例慢性期患者均达到CCyR。3例达到MMR,3例BCRABLIS转录水平>0.1%而<1%,1例BCR-ABLIS转录水平>1%而<10%。2例加速期患者中,1例维持CCyR,另外1例细胞遗传学依旧未发生缓解。2例分子生物学均达到MMR。1例慢性期患者在治疗第8个月时发生急髓变。在治疗满12个月的6例患者中,4例慢性期患者均为CCyR。3例为MMR,1例BCR-ABLIS转录水平<1%。2例加速期患者中,1例为CCyR,1例细胞遗传学依旧未发生缓解。2例均为MMR。10例患者均未发生严重的不良反应。常见的不良反应为1~2级的血红蛋白减少、皮疹、关节及肌肉酸痛等。结论早期应用尼洛替尼治疗慢性髓性白血病安全有效。