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目的
评价一种国产血源性人凝血因子Ⅸ（FⅨ）治疗血友病B的有效性和安全性。
方法采用多中心、开放、自身对照设计，用目标值法评价FⅨ的有效性。根据入组血友病B受试者的出血状况和FⅨ水平确定输注剂量，首次输注后30 min测定FⅨ回收率，（24±4）h观察出血症状和体征改善，记录不良事件，治疗后90 d检测病原微生物指标及FⅨ抗体。
结果36例血友病B患者纳入研究，中位年龄31岁，中位用药次数为4（1~17）次。受试者入组后36次首次出血中，止血效果优良、良好分别为27次（75.00%）、9次（25.00%）。首次输注结束后30 min的FⅨ中位回收率为111.92%（65.55%~194.28）%。未发生研究药物相关不良事件。未发生病毒感染。所有受试者首次用药后90~104 d检测FⅨ抑制物均为阴性。
结论试验所用国产血源性FⅨ治疗血友病B具有良好的有效性及安全性。
临床试验注册国家食品药品监督管理总局2016L08027