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进行性肌营养不良症是一种累及肌肉系统的致死性、X隐性连锁遗传性疾病,到目前为止尚无针对性及有效的治疗方法。近年来,国内外的学者们对干细胞移植治疗进行性肌营养不良症进行了大量的基础性研究及动物研究,在此基础上又进行了有意义的临床研究,为治疗该病提供了一个崭新的治疗途径,本文总结了近年来相关文献报道,对此作一综述。