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白血病是正常造血发育过程中某一阶段细胞恶性扩增的克隆性异质性疾病。白血病细胞群在功能上具有异质性，由白血病干细胞（LSCs）和不同分化程度的白血病细胞组成，LSCs是白血病复发的根源。LSCs细胞群数量极少，具有自我更新和增殖能力，表型特征与造血干细胞相似，LSCs表型特征为CD34^＋，CD38^-，CD90^-，CD117^-，CD123^＋。急性髓细胞白血病的LSCs中存在核因子（NF）-κB的组成性激活以及PI3K活化等。针对LSCs的靶向治疗包括小分子抑制剂靶向抑制关键的信号转导通路（如P13K