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<正>杜氏肌营养不良症(DMD)为X-连锁隐性遗传,患病率为3.3/10万。本病发生是编码抗肌萎缩蛋白(Dystrophin,Dys)的基因突变引起。DMD患者骨骼肌呈反复退化和再生,最终肌卫星细胞耗竭,骨骼肌被结缔组织和脂肪代替。患者往往在20岁左右因呼吸衰竭而死亡。目前DMD临床治疗效果仍不理想,本文就DMD细胞治疗实验及临床研究进行综述。