【摘 要】
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原发免疫性血小板减少症( ITP)是一种获得性自身免疫性出血性疾病,主要发病机制是机体对自身抗原免疫失耐受,导致免疫介导的血小板破坏增多及产生不足[1].ITP治疗首选糖皮质激素,近期有效率约80％,但长期有效率较低,80％的患者在激素减量后反复发作[2] ,目前临床上尚无根治ITP的治疗方案,对于糖皮质激素一线治疗无效或复发/依赖的患者,如何维持其长期缓解或血小板计数处于相对安全水平是治疗的关键及难题.二线治疗方案中,艾曲波帕作为二代口服的血小板生成素(TPO)受体激动剂(TPO?Ras),具有起效快(
【机 构】
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523000 广东省东莞市人民医院血液科;厦门大学附属第一医院血液科
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原发免疫性血小板减少症( ITP)是一种获得性自身免疫性出血性疾病,主要发病机制是机体对自身抗原免疫失耐受,导致免疫介导的血小板破坏增多及产生不足[1].ITP治疗首选糖皮质激素,近期有效率约80％,但长期有效率较低,80％的患者在激素减量后反复发作[2] ,目前临床上尚无根治ITP的治疗方案,对于糖皮质激素一线治疗无效或复发/依赖的患者,如何维持其长期缓解或血小板计数处于相对安全水平是治疗的关键及难题.二线治疗方案中,艾曲波帕作为二代口服的血小板生成素(TPO)受体激动剂(TPO?Ras),具有起效快(1～2周)的特点,但停药后疗效不能维持[1];利妥昔单抗( RTX)通过与CD20结合达到清除B淋巴细胞、降低血小板抗体产生,从而减少对血小板破坏的目的[3] ,RTX的应用使ITP患者可推迟脾切除术的时间,甚至可避免行脾切除术,但RTX起效时间需4～8周,有效率约47％ ～57％,且用于成年人ITP的治疗剂量迄今尚无统一标准[1].脾切除术疗效可靠,但其为有创治疗,存在血栓、感染等手术相关风险,同时近年来随着 TPO?Ras及 RTX的应用,接受脾切除治疗的患者比例较前下降[3].本研究通过观察小剂量RTX联合艾曲波帕治疗糖皮质激素无效或复发ITP患者的疗效及安全性,以期探寻维持长期疗效的可靠方案.
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