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白血病干细胞被认为是白血病克隆的来源，根除白血病干细胞为治愈白血病提供了可能。NF—κB在白血病干细胞上高表达，通过蛋白酶体抑制剂MG-123、硼替佐米等抑制其活性，配合蒽环类化疗药物可以有效杀灭白血病干细胞。白血病干细胞特异表面抗原CD33、C型凝聚素样分子1、CD96和IL-3受体等均可作为治疗靶点，其中包括应用单克隆抗体或配体结合细胞毒药物的靶向杀灭作用、单克隆抗体的诱导分化作用等。阻断白血病干细胞和骨髓微环境相互作用亦是有效减少白血病克隆的手段。针对慢性粒细胞白血病干细胞的BCR—ABL酪氨酸激酶