毛茛科乌头属药用植物含有二萜生物碱、多糖、黄酮类等药物活性成份,促进了对其化学分类学、分子分类学和药理学的研究。作为药用植物亲缘学的继续深入研究,本文综述乌头属的植物化学、化学分类、分子生物学和系统发育等方面的近期进展及其与乌头药效和毒性的关联。近年在多种乌头植物中发现了更多二萜生物碱,以C19:Ⅲ,aco-nitine类型最多。综述了近年发现的乌头生物碱和提取物,以及乌头多糖和其它成分的生物活性。国产乌头亚属中乌头组基于形态学的11系分类未得到化学分类和分子系统发育研究的支持。基于细胞核和叶绿体DNA序列的分子系统树将形态极相近的9系分为两群,一为甘青乌头系,圆叶乌头系,保山乌头系和短柄乌头系;另一为乌头系,兴安乌头系,显柱乌头系,蔓乌头系和准噶尔乌头系,化学分类数据支持此分群。为了乌头资源的可持续利用和发现高效低毒的新化合物,有必要将近年涌现的新技术用于乌头研究。系统生物学和组学技术将在促进乌头生物活性化合物研究中发挥关键作用。