美国FDA批准靶向药物Amondys 45(casimersen)用于治疗Duchenne型肌营养不良症

来源 :广东药科大学学报 | 被引量 : 0次 | 上传用户：liangxianke

【摘要】

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美国FDA于2021年2月25日通过批准Sarepta治疗公司(Sarepta Therapeutics, Inc.)药物Amondys 45(casimers-en)注射剂用于携带DMD基因第45外显子跳跃突变的患者治疗Duchenne型

【作者】

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夏训明(编译)

【出处】

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广东药科大学学报

【发表日期】

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2021年2期

【关键词】

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DUCHENNE型肌营养不良症靶向药物杜氏肌营养不良症 DMD基因注射剂

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美国FDA于2021年2月25日通过批准Sarepta治疗公司(Sarepta Therapeutics, Inc.)药物Amondys 45(casimers-en)注射剂用于携带DMD基因第45外显子跳跃突变的患者治疗Duchenne型肌营养不良症(Duchenne muscular dys-trophy,DMD,也称杜氏肌营养不良症)。据估计在所有Duchenne型肌营养不良症患者中约有8%的人携带DMD基因第45外显子跳跃突变。Amondys 45(casimersen)是FDA批准的又一种治疗D

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