【摘 要】
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目的 对初发的新诊断1型自身免疫性糖尿病患者施行自体外周造血干细胞移植术,评估该治疗方式的安全性和有效性.方法 共有18例患者符合入选条件,获得知情同意后接受移植治疗.利用环磷酰胺和粒细胞集落刺激因子促进外周造血干细胞产生,干细胞富集后采集冷冻保存.通过环磷酰胺和抗胸腺球蛋白获取免疫抑制,于上述两种给药后即行干细胞回输.术前后监测血糖、血清C肽、HbA1C、谷氨酸脱羧酶抗体(GAD-Ab)水平和记
【机 构】
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200025,上海交通大学医学院附属瑞金医院内分泌代谢病科,上海市内分泌代谢病研究所,上海内分泌代谢病临床医学中心,200025,上海交通大学医学院附属瑞金医院内分泌代谢病科,上海市内分泌代谢病研究所
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目的 对初发的新诊断1型自身免疫性糖尿病患者施行自体外周造血干细胞移植术,评估该治疗方式的安全性和有效性.方法 共有18例患者符合入选条件,获得知情同意后接受移植治疗.利用环磷酰胺和粒细胞集落刺激因子促进外周造血干细胞产生,干细胞富集后采集冷冻保存.通过环磷酰胺和抗胸腺球蛋白获取免疫抑制,于上述两种给药后即行干细胞回输.术前后监测血糖、血清C肽、HbA1C、谷氨酸脱羧酶抗体(GAD-Ab)水平和记录不良事件,对干细胞移植的疗效和安全性进行评估.结果 18例患者(6例男性,12例女性2)平均年龄(18.8±4.4)岁,平均随访天数(414±150)d.67%(12/18)患者术后停用胰岛素,最短在术后2周,最长在术后6个月.12例中有4例因上感等原因出现血糖上升而重新使用胰岛素.目前有44.4%(8/18)患者完全脱离胰岛素治疗,其余患者胰岛素用量的减量幅度平均为67.3%±22.4%.18例患者的GAD-Ab水平明显下降,转阴率33.3%(6/18).空腹C肽和餐后2 h C肽水平在术后明显上升,C肽曲线下面积(AUCC)上升更为显著,且可维持1年.在移植治疗过程中,所有患者均出现不同程度的胃肠道反应,脱发,发热,骨髓抑制等不良反应,有5例患者接受了成份血输注.未观察到明显的心、肝、肾等脏器功能受损.不良反应在干细胞回输后的2～4周逐步消失,粒细胞减少的恢复最为缓慢.结论 自体造血干细胞移植治疗有胰岛功能残存的初发1型糖尿病患者有一定的疗效,安全性较高,临床可行性强.对其治疗机制还有待进一步研究。
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