目的评价IA方案[去甲氧柔红霉素(IDA)+阿糖胞苷(Ara-C)]和DA方案[柔红霉素(DNR)+Ara-C]治疗高危骨髓增生异常综合征(MDS)、急性髓系白血病(AML)及MDS转AML患者的疗效和不良反应。方法应用IA方案治疗2005年2月至2008年10月天津医科大学总医院血液肿瘤科收治的AML18例、高危MDS或MDS转AML11例,DA方案治疗原发AML26例。结果(1)AML患者中,IA和DA方案总有效率(完全缓解+部分缓解)分别为83.3%和53.8%(P=0.042);初治时白细胞>30×109/L患者,IA和DA方案总有效率分别为81.8%和25%(P=0.009);老年患者(年龄≥65岁)中,IA和DA方案总有效率分别为66.7%和0(P=0.045),差异均有统计学意义;(2)IA方案治疗AML和高危MDS或MDS转AML总有效率分别为83.3%和72.7%,差异无统计学意义;年龄和初治时白细胞数量对IA方案疗效无影响;(3)IDA主要不良反应为骨髓抑制,白细胞低于4×109/L持续平均(24.1±7.7)d,出血、胃肠道症状、肝肾损伤及心脏毒性均较低。结论治疗AMLIA方案优于DA方案,在高危MDS和(或)MDS转AML治疗中同样具有很好的疗效。年龄和初治时白细胞数量均对IA疗效无影响,其毒副反应小。因此,IA方案可作为治疗高危MDS或MDS转AML和AML患者的一线方案。