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八十年代初，由美国科学家T Cech和S Alt-man发现了Ribozyme(核酶)，随着人类基因工程研究的深入，部分临床实验工作者和基础科学研究人员开始注意到Ribozym在基因治疗中的应用潜力。近几年来，人们利用Ribozyme可以特异性地切割靶RNA序列的特点，设计适合的Ribozyme阻断特定基因的表达，相继对艾滋病、肿瘤、生殖系统感染、肝炎、白血病、移植排斥反应等疾病进行了大量研究。试验结果表明Ribozyme作为基因治疗的一种途径和方法有着广阔的应用前景和极大的临床实用价值。